智慧医疗成为AI技术最具产业价值的应用场景之一。3月26日，“智赋生命健康.AI引领未来”论坛嘉宾一致认为，AI赋能生命健康需要共同打通从数据筑基、评测立规到应用落地的全链条。从药物研发“十年10亿美元”的困境，到医疗器械的智能化升级，从数字人体模型的精准模拟到虚拟临床试验的前沿探索，AI不仅带来了效率的飞跃，更在催生一场从经验驱动向数据驱动、从效率竞赛向疾病认知革命的深层变革。
国务院参事、北京协和医学院卫生健康管理与政策学院长聘教授刘远立结合其在国务院参事室领衔的医学健康人工智能国家战略专题调研成果，系统梳理了当前我国AI赋能医疗健康领域面临的三大关口。
刘远立用三个关键词概括了当前亟待突破的难关：数据、评测、落地。第一道关口是“数据之困”。我国拥有庞大的人口基数和以公立医院为主体的医疗体系，理论上具备数据资源和体制机制的双重优势。然而，高质量、标准化、多模态的医疗健康数据供给不足，安全高效可信任的数据共享流通机制尚未形成。
第二道关口是“评测之难”。医疗AI直接关系人民生命健康，容不得半点含糊。当前大模型快速迭代，虽展现出巨大价值，但黑箱不可解释、算法偏见、误诊漏诊风险等问题相伴而生。“技术越先进，监管越要跟上。”刘远立强调，必须加快构建覆盖研发、审批、应用监管全链条的权威评测机制和平台，用统一科学权威的标准为技术创新划定安全边界，确立质量底线。
第三道关口是“落地之痛”。再好的技术，真正用起来才有价值。当前医疗AI面临“最后一公里”难题，需要打通政策、价格、流程、习惯等多重障碍，让成熟可靠的智能产品真正走进医院、走进家庭、惠及百姓。刘远立表示，从数据筑基、评测立规到应用落地，每一步都需要政府、学界、产业、医疗健康领域同向发力，在国家战略引领下同心协力破解堵点、攻克难点、打通断点。
北京市人民政府参事、清华大学深圳国际研究生院生物医药与健康工程研究院主持工作副院长邢新会介绍，研究院的课程模块中，所有交叉和创新课程都涵盖了AI相关内容，强大的AI师资力量参与到多学科交叉中。在科研方面，过去六年研究院的硕士和博士学位论文研究中，有90%都将AI融入科研实践。
以多肽药物和活性肽挖掘为例，传统方法主要依靠经验和试错，成功率不到1%。通过AI介入，将序列与靶点的活性预测和信息筛选深度融合，效率可提升十倍、百倍甚至千倍。“我们在做实验前就能判断哪个分子通过AI模型构建后哪条路更容易走得通，大幅减少试错率，更精准地挖到靶分子。”邢新会表示。
北京诺诚健华医药科技有限公司联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松指出，新药研发从靶点选择到分子设计再到临床试验，周期长达十年、投入超过10亿美元。AI已在运营效率提升方面发挥重要作用，如患者入组优化、数据实时转化看板、生产数据总结等。
然而，AI目前仍未解决的核心问题是：如何从0到1找到真正在临床中有效的药物。“AI设计出的分子在蛋白上结合力很好，亲和力很强，但能否直接跳过动物实验进入临床？现在监管机构还不允许。”崔霁松坦言，从AI预测到成为获批上市药物，中间仍存在巨大鸿沟。未来若能实现部分实验室验证环节由AI取代，并被药监部门认可，新药研发时间才有可能从十年缩短至两三年。
中科计算技术西部研究院教授、图灵—达尔文实验室副主任赵宇强调，药物研发最难的是“根上别错”，当前创新药在动物实验中效果显著，但95%在临床试验中失败，根本原因在于对疾病机制的理解并不真正明确。“我们缺的不是分子，缺的是能治病的分子。这个行业的第一性原理是对疾病的理解。”赵宇团队经过近三十年积累，建立了完整的计算医学体系，从疾病出发明确靶点作用和受益人群，再进行分子设计。他们完成了世界上第一个虚拟临床试验，通过前瞻性预判患者疗效，实现了百分百的准确率。在罕见病脊索瘤、乳腺癌早期诊断等多个领域，这一基于疾病底层逻辑的方法已取得实质性突破。
赵宇表示，希望将药物研发从“科学家天才般偶然的灵感发现”转变为“工程化的必然”。如果生命是自洽的、疾病与健康都被编码在DNA中，那么从数学角度，生命是可以被编码解读的。
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